| 基因疗法又在一种罕见病治疗中获得重大突破。 美国孟菲斯的圣朱迪儿童研究医院（St. Jude Children's Research Hospital）周三宣布，已有8名患有严重先天免疫疾病"气泡男孩症"的男孩通过基因疗法获得治愈。 该院研究人员、同时也是论文第一作者的Ewelina Mamcarz表示，这些患者目前都是幼儿，他们接受治疗后拥有了正常的免疫系统并产生了所需的免疫细胞。这次治疗的成功也意味着这些幼儿们已不再生活在隔离保护中，而是能像其他同龄儿童一样玩耍。 
图片来源：圣朱迪儿童研究医院 院方表示，研究成果发表在4月18日出版的《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）上。 
图片来源：新英格兰医学杂志 生物制药公司Mustang Bio获得了圣朱迪医院的技术许可。彭博报道，该公司计划在2021年底前向美国FDA提交该基因治疗方法的申请。 受此利好消息刺激，周三盘后Mustang Bio股价一度暴涨485%至15.55美元。而如果按照周三收盘价计算，该公司股价今年以来累计下跌9.5%。 
Mustang Bio是生物科技公司Fortress的分支公司。Fortress股价周三盘后涨超90%。 
什么是"气泡男孩症"？ "气泡男孩症"（Bubble Boy Disease），又称为重度联合免疫缺陷病（SCID）。最常见形式因X（性别）染色体上基因中的突变引起（称作X连锁疾病），并且几乎完全出现在男孩中。 这种罕见的先天遗传病患者，免疫系统细胞不能正常发育，甚至是父母的一次接触、亦或是普通的感冒也可能是致命性的，因此不得不严格隔离以防感染。 美国男孩David Vetter则让"气泡男孩症"广为人知。David Vetter出生于1971年，因为患有SCID，在来到这个世界20秒后他就被放置在塑料隔离气泡中。直到12岁去世，他都被迫生活在一个特质的无菌塑料罩内。 目前，SCID-X1患者的最佳治疗方案是骨髓移植，但是超过80%的患者缺乏骨髓捐赠者。相比之下，基因疗法通过引入健康的副本来恢复患者缺陷基因的功能，具有永久性纠正遗传疾病的潜力。 
图片来源：圣朱迪儿童研究医院 通过这次的基因治疗法，圣朱迪儿童研究医院表示，没有一位患者在接受治疗后患上危及生命的感染，也没有患者患上了白血病。此前医学界曾有类似的基因疗法，但是其副作用是有患者在接受治疗后患上了白血病。 该研究联合作者之一的Mort Cowan表示，尽管还需要更长期的随访来评估基因疗法的影响，但是目前的结果表明大部分接受治疗的患者会产生完全持久的免疫反应而没有副作用。 来源：华尔街见闻 | 
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